原发性胆汁性肝硬化治疗新方案初见端倪
原发性胆汁性肝硬化治疗新方案初见端倪
根据一则新闻稿，Intercept制药公司已经向FDA提交了新药申请，申请奥贝胆酸与熊去养胆酸联合治疗原发性胆汁性肝硬化。新闻稿称，奥贝胆酸联合熊去氧胆酸是针对既往熊去氧胆酸治疗应答不佳或者对熊去氧胆酸单药治疗不耐受的原发性胆汁性肝硬化患者提出的治疗方案。
熊去氧胆酸是目前所有PBC患者的标准治疗。因为它是唯一获批的治疗方案。然而，新闻稿指出患者正在经历碱性磷酸酶水平升高。
升高的碱性磷酸酶水平与“肝功能衰竭、需要进行肝移植和死亡的风险增加”相一致。新闻稿称“因此，对于PBC患者迫切需要新的治疗方案。”
除了向美国FDA提出申请，Intercept还宣布，欧洲药品管理局接受奥贝胆酸上市申请。
“在过去的几年里，医学界已经意识到在PBC治疗领域还存在未满足的需求，”Intercept制药公司的CEOMarkPruzanski博士在新闻稿中说。“在我们的每一个关于PBC的临床试验中，已经证明奥贝胆酸单药或者与熊去氧胆酸联合能够快速、持续的降低ALP水平，并能够提高胆红素水平。如果获得批准，我们相信奥贝胆酸会成为一个重要的新的治疗选择，以帮助PBC患者。”
无论是新药申请和上市许可申请，都是基于奥贝胆酸在包含例患者的临床试验中安全性、有效性和良好的耐受性数据。
“在三个随机双盲，安慰剂对照的临床中评价了奥贝胆酸对ALP和胆红素的影响，从而得出关键的有效性和安全性数据”。“所有这三个试验达到了他们具有高统计学意义的主要终点，次要终点也得到改善，包括肝损伤、免疫力、炎症反应和细胞凋亡等标志物。”
来源医脉通
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